最新治療!?「網膜色素変性症の遺伝子治療」とは!?

網膜色素変性症の遺伝子治療とはどのような事をするのでしょうか!?

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  • 網膜色素変性症とは

  • 網膜色素変性は、眼の中で光を感じる組織である網膜(図1)に異常がみられる遺伝性の病気で、日本では人口10万人に対し18.7人の患者がいると推定されています。夜盲(やもう)、視野狭窄、視力低下が特徴的な症状です。
    出典 :日本眼科学会:目の病気 網膜色素変性
  • 特徴的な症状は、夜盲(暗いところでものが見えにくい)、視野狭窄(視野が狭い)、視力低下の3つです。
    出典 :日本眼科学会:目の病気 網膜色素変性
     

    このような特徴あるのです

  • 新しい治療方法として

  • 網膜色素変性症の新しい治療法として注目されているものには、①網 膜再生(再生医療)、②網膜移植、③人工網膜、そして④遺伝子治療が あります。いずれの治療法も盛んに研究が進められ、患者さんへの応 用が現実味を帯びてきている分野もあり、皆さんも大いに期待されていると思います。
    出典 :http://www.jrps.org/rp-iryojoho/chiryouhounokakuritu.htm
  • これらの新しい治療法の中で我々が注目したのは「遺伝子治療」でした。その理由は治療する時期にあります。前3者(①、②、③)は失われた網膜のはたらきを新たに創り出そうとする治療法でありますので、視野がかなり狭くなって視力も低下している進行した患者さんが主に治療の対象となります。
    出典 :http://www.jrps.org/rp-iryojoho/chiryouhounokakuritu.htm
  • 網膜色素変性症は遺伝する?

  • 明らかな遺伝が確認できる患者さんは全体の50%で、後の50%では確認できません。しかし、遺伝が確認出来ない場合でも体をつくっているさまざまな物質の設計図にあたる遺伝子のどこかに異常であると考えられ、ほとんどはなんらかのかたちで遺伝と関係するものとして考えるべきです。
    出典 :難病情報センター | 網膜色素変性症(公費対象)
  • 遺伝の仕方には、常染色体劣性遺伝、常染色体優性遺伝およびX連鎖性遺伝と少し特殊になりますが、ミトコンドリア遺伝があります。常染色体性の遺伝では発病に性差がほとんどみられません。常染色体劣性の遺伝のしかたは、両親に同じ病気が認められず、兄弟姉妹に同じ病気の患者さんがいる場合にはこの形式の遺伝のしかたが疑われます。
    出典 :難病情報センター | 網膜色素変性症(公費対象)
  • このように

     

    遺伝子の変化を受け取る事によって遺伝はする事が分かります。この遺伝子をつかう事で治療に生かせないかを研究しているのが網膜色素変性症の遺伝子治療という事になるのですね。

  • 網膜色素変性症の遺伝子治療

  • 網膜色素変性症は、網膜の視細胞層および色素上皮層が広範におかされてアポトーシス(細胞が自ら死に至る現象)に至る難治性の遺伝性疾患です。日本には少なくとも3万人の患者がおり、世界的な患者数は20万を遥かに超えると推定されています。
    出典 :ディナベック株式会社 > 事業内容 > 遺伝子治療 > 網膜色素変性症の遺伝子治療
  • 症状は加齢とともに徐々に進み、成年に至までに殆ど視力を失います。遺伝性の疾患であるために有効な治療手段はなく、現在のところ病状の進行を根本的に抑えることはできません。
    出典 :ディナベック株式会社 > 事業内容 > 遺伝子治療 > 網膜色素変性症の遺伝子治療
  • 眼疾患治療には当社が開発したSIVベクターを使用します。このベクターはラットを用いた前臨床研究で、網膜下組織において2年以上に亘って遺伝子発現を安定して維持すること、視神経などの機能を障害しないことが判明しております。ラットおよびサルを用いた長期観察試験によっても眼組織に異常を来さないことも示されています。
    出典 :ディナベック株式会社 > 事業内容 > 遺伝子治療 > 網膜色素変性症の遺伝子治療
     

    このように研究がされているわけです

  • 研究の参考画像です

     

    結果的に患者の遺伝子を変更し、この網膜を完治させようという事になるようです。また、抑制し予防する効果も期待され研究している所もあるようです。今後の発表に期待でしたいですね。